2 mujeres ganaron el Nobel por CRISPR, pero la batalla por su patente continúa

Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier ganaron el Premio Nobel por descubrir cómo usar mecanismos biológicos para editar genes, pero una batalla legal en curso complica su victoria.

2 mujeres ganaron el Nobel por CRISPR, pero la batalla por su patente continúa

Esta semana Jennifer Doudna y Emmanuelle Charpentier fueron galardonadas con el Premio Nobel de Química por desarrollar un proceso para editar ADN conocido como CRISPR Cas-9. Pero el anuncio, que se produce en medio de una batalla de años sobre quién es el propietario de la metodología para realizar ediciones genómicas, es agridulce.



CRISPR Cas-9 se basa en una respuesta del sistema inmunológico en bacterias que literalmente elimina a los invasores. En la última década, los científicos, incluidos Doudna y Charpentier, han descubierto una forma de reutilizar la misma función para eliminar mutaciones genéticas indeseables. El descubrimiento ha provocado muchas dudas sobre cómo evolucionará la tecnología y la ética de usar una herramienta de este tipo para crear humanos perfectos.

Doudna y Charpentier se conocieron en una conferencia en 2011 cuando Charpentier, un experto en sistemas bacterianos que había publicado sobre CRISPR, estaba trabajando en la Universidad de Umea en Suecia. Doudna era bióloga de la Universidad de California en Berkeley con un interés incipiente en el sistema. En su primer año trabajando juntos, publicaron un artículo en el que se explica cómo utilizar CRISPR Cas-9 para realizar cambios en el ADN. Doudna pasó a publicar un artículo en 2013 utilizando la misma técnica para realizar ediciones de genes en células animales. Pero Feng Zhang, científico del Broad Institute, el centro de investigación genómica del MIT, había publicado un artículo similar cuatro semanas antes, lo que lo convirtió en el primero en demostrar que la herramienta podría usarse en células humanas. Este fue el comienzo de lo que se ha convertido en una batalla legal de años sobre quién es el propietario del sistema de edición CRISPR Cas-9.



El litigio actual es sobre patentes en conflicto que reclaman el uso de CRISPR Cas-9 para editar genes en células humanas. La Universidad de California en Berkeley y la Universidad de Viena fueron las primeras en presentar patentes sobre el proceso de edición de genes, pero Broad pagó para acelerar su revisión de patentes. En 2014, la Oficina de Patentes y Marcas de EE. UU. Otorgó varias patentes a Broad. Un partido liderado por U.C. Berkeley posteriormente presentó una demanda por interferencia. La Junta de Apelaciones y Juicios de Patentes es todavía en el proceso de determinar qué parte fue la primera en inventar el marco de edición.

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La discusión sobre quién se beneficia de CRISPR ha sido extremadamente pública, en función de lo revolucionario que fue el descubrimiento inicial. En el centro del argumento está si estaba claro o no que el método de Doudna y Charpentier funcionaría en células humanas. Este ha sido el tema tanto del litigio sobre CRISPR Cas-9 como del debate entre científicos.

[Ilustración: Johan Jarnestad / La Real Academia Sueca de Ciencias]

Reescribiendo la historia

La debacle ha demostrado lo desagradable que puede llegar a ser el mundo de la ciencia. En 2016, el presidente y director fundador de Broad, Eric Lander, publicó un artículo en la revista científica Celda eso fue, en el mejor de los casos, oportunista y, en el peor, un intento de controlar la narrativa histórica en torno a CRISPR Cas-9. Se llamó Los héroes de CRISPR. El título solo connota que los hombres son responsables de los diversos descubrimientos en torno a la edición de genes basada en enzimas y, como era de esperar, el artículo se centró en los hombres detrás de CRISPR. El artículo presenta a Feng Zhang de Broad como el héroe que descubrió las capacidades de edición de CRISPR Cas-9 en células humanas y minimiza significativamente los roles de Doudna y Charpentier.



Después de que salió a la luz, tres de los científicos mencionados en la historia hicieron declaraciones de que la historia de Lander era inexacta. Para muchos científicos que especulan al margen, la historia sirvió como un ejemplo atroz de cómo la historia en torno a la ciencia puede ser moldeada por personas poderosas que tienen el potencial de lucrar, una estructura que a menudo deja a las mujeres fuera de la gloria. Solo siete mujeres, incluidas Doudna y Charpentier, han ganado el Nobel de química desde que se otorgó el premio por primera vez en 1901. Para algunas, el Celda La pieza fue especialmente dolorosa porque disminuyó el trabajo de las dos mujeres con el pretexto de dar crédito a todos los científicos que habían realizado trabajos relacionados con CRISPR.

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La historia también destaca cómo la política de convertir la ciencia en una empresa con fines de lucro se está volviendo más poderosa que la ciencia misma. Como Michael Eisen, biólogo de la U.C. Berkeley, ponlo en ese momento , el negocio de la ciencia se está convirtiendo cada vez más en parte del proceso científico, donde los experimentos, artículos y descubrimientos se utilizan para promover fines comerciales en lugar de científicos. La tendencia más preocupante ha sido la voluntad de algunos investigadores e instituciones de investigación de distorsionar la historia, degradar a sus colegas y tergiversar el proceso científico para apoyar estos esfuerzos, escribió.

La elección de Nobel de Doudna y Charpentier parece refutar esa tendencia, ilustrando que la ciencia puede prevalecer sobre la política. Aunque los hallazgos de las mujeres son ampliamente considerados como un gran avance en la edición de genes, el premio consolida su investigación como fundamental. Los dos también recibieron un Premio Breakthrough en 2015 de una junta de luminarias de la industria tecnológica por su trabajo.



Pero algunos científicos están un poco inquietos acerca de a quién Nobel no reconoció. El premio dejó fuera a otros científicos que contribuyeron con el trabajo previo al avance de CRISPR Cas-9, incluido un estudiante postdoctoral de la Universidad Northwestern llamado Luciano Maraffini, quien demostró que CRISPR apunta al ADN en 2008 . Esto es, en última instancia, lo que resulta complicado al otorgar una reivindicación de entidad a un descubrimiento científico: la ciencia es iterativa y se basa en el trabajo de muchos.

El futuro incierto de CRISPR

Si bien el premio Nobel ciertamente coloca a Doudna y Charpentier en la historia, el litigio en curso sigue pesando sobre el desarrollo de la capacidad de edición de CRISPR Cas-9. Algunos científicos creen que con tanto dinero público involucrado en descubrimientos como los relacionados con CRISPR Cas-9, nadie debería tener derecho a la propiedad intelectual. Esto mantendría la ciencia abierta y permitiría a otros innovar sin temor a un litigio o los costos a veces altos de las regalías. Mientras tanto, los inversores, siempre conscientes del panorama legal, buscan financiar nueva biotecnología que no infrinja las patentes CRISPR existentes.

Somos conscientes de que ese litigio tendrá un impacto en la libertad en la que nuestras empresas tienen para operar, dice Paul Conley, director gerente de la firma de capital de riesgo Paladin Capital Group. Tratamos de permanecer agnósticos al encontrar las empresas que utilizan maquinaria CRISPR, estas nucleasas, que definitivamente no pisan ninguna de las IP que se están litigando.

Ese litigio no ha detenido por completo la exploración de CRISPR. De hecho, ha surgido toda una industria de aparatos y productos químicos para facilitar la edición de genes CRISPR. CRISPR Cas-9 está mostrando resultados prometedores como tratamiento para enfermedades raras como anemia falciforme así como un implemento para biofabricación. Pero el litigio puede estar cambiando la investigación de edición de genes. Como cualquier tecnología, CRISPR Cas-9 no es perfecto. Su no tan preciso como quisieran algunos científicos, y puede tener efectos imprevistos fuera del resultado deseado. Los científicos que aún no tienen derecho al sistema CRISPR Cas-9 pueden estar más inclinados a buscar otras oportunidades de edición de genes en lugar de mejorar Cas-9. Conley dice que los científicos pueden desconfiar de impulsar la tecnología.

Absolutamente ha puesto miedo en las mentes de muchos científicos que, francamente, podrían hacer grandes cosas por la sociedad.

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Paul Conley

Absolutamente ha puesto miedo en las mentes de muchos científicos que, francamente, podrían hacer grandes cosas por la sociedad, dice Conley. Están viviendo aterrorizados de, bueno, si voy por este camino a) ¿Me van a demandar? Y b) ¿hay algún medio comercial donde voy a tener problemas para recaudar dinero, porque hay miedo y odio en torno al componente CRISPR?

Gran parte de la nueva ciencia que rodea a CRISPR Cas-9 proviene de científicos interesados ​​en la propiedad intelectual. El año pasado, David Liu, científico del Broad Institute y cofundador de la empresa terapéutica de edición de genes Editas Medicine, publicado una forma de realizar ediciones más precisas con menos efectos no deseados mediante un nuevo proceso llamado edición principal. Una de las compañías de Doudna, Scribe Therapeutics, está diseñando moléculas CRISPR, en lugar de usar las que se encuentran en la naturaleza, para eliminar los aspectos naturales que se interponen en el camino para darle un buen uso como editor de genes específicos. La compañía acaba de recaudar $ 20 millones y firmó un trato con la empresa farmacéutica Biogen para implementar su tecnología.

Mientras tanto, muchos investigadores están buscando alternativas mecanismos de edición de genes, ya sea debido al litigio o debido a la imperfección de CRISPR Cas-9 en sí. Hay un esfuerzo por encontrar enzimas que realicen muchas de las mismas funciones de corte que la proteína Cas-9, pero que estén menos arraigadas en un pantano legal. Conley cree que eventualmente esta vía de investigación llevará la edición de genes mucho más allá de lo que CRISPR Cas-9 es capaz de hacer.

Cuando se escriba la historia, este será un párrafo interesante en ese libro de historia, dice Conley. Creo que, inevitablemente, a medida que una industria se construya sobre CRISPR y lo que sea que venga después de CRISPR, creo que esta pelea de alimentos será una nota al pie interesante eclipsada por las cosas que cambiarán el juego que están llegando al mercado.